A terapia genética tem sido uma revolução na forma como abordamos o tratamento de doenças genéticas, abrindo um horizonte para curar doenças para as quais, até o momento, só existiam tratamentos para aliviar os sintomas.

A terapia genética é um conjunto de técnicas que usam transferências de material genético para prevenir ou curar doenças genéticas. Sem dúvida, é uma das melhores alternativas entre todas as possíveis, mas também provavelmente uma das mais complexas. Ela vai diretamente à raiz do problema ao transferir uma versão correta de um gene para compensar o gene defeituoso que está causando a doença. Entre os principais obstáculos dessa abordagem está a dificuldade em direcionar o material genético especificamente para as células ou tecidos onde é necessário que o gene exerça sua função, ou em fazer com que a regulação do gene introduzido se assemelhe à forma como é regulada nas pessoas saudáveis.

Através da terapia genética, é possível restaurar a função do gene mutado, sendo a estratégia mais comum a introdução de uma cópia normal deste gene nas células sem que ele se integre ao material genético. Também é possível inibir ou bloquear o funcionamento dos genes que contribuem para o desenvolvimento da doença.